A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), empresa líder em terapia de RNAi, anunciou hoje que o estudo APOLLO-B Fase 3 de patisiran, uma terapia de RNAi experimental em desenvolvimento para o tratamento de amiloidose mediada por transtirretina (ATTR) com cardiomiopatia, atingiu o objetivo primário de alteração da linha de base no Teste de Caminhada de 6 Minutos (6-MWT) aos 12 meses em comparação com placebo (valor p 0.0162). O estudo também atingiu o primeiro desfecho secundário de alteração da linha de base na qualidade de vida em comparação com o placebo, conforme medido pelo Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ) (p-valor 0.0397).
O estudo também incluiu desfechos secundários compostos adicionais para serem testados de maneira hierárquica. Um resultado não significativo (p-valor 0.0574) foi encontrado no desfecho secundário composto de mortalidade por todas as causas, frequência de eventos cardiovasculares e alteração da linha de base no TC6 ao longo de 12 meses em comparação com placebo. Como resultado, o teste estatístico formal não foi realizado nos dois desfechos compostos finais, que não foram alimentados para significância estatística devido à curta duração do estudo - mortalidade por todas as causas e frequência de hospitalizações por todas as causas e consultas urgentes de insuficiência cardíaca em pacientes não em tafamidis na linha de base (valor p nominal 0.9888), e na população geral (valor p nominal 0.5609). Patisiran também demonstrou um perfil encorajador de segurança e tolerabilidade, com mortes favorecendo numericamente o braço patisiran.
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